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健保署公告：暫予支付含pegunigalsidase alfa成分藥品Elfabrio 2mg/mL concentrate for solution for infusion暨修訂3.3.13.及3.3.28.藥品給付規定，自114年2月1日生效。
發佈時間：114/02/01
第3節 代謝及營養劑 Metabolic & nutrient agents
備註：劃線部分為新修訂規定。
| 修訂後給付規定 | 原給付規定 |
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3.3.13.Agalsidase alfa(如Replagal)、agalsidase beta(如Fabrazyme)及pegunigalsidase alfa (如Elfabrio)：(102/1/1、103/9/1、108/5/1、112/8/1、114/2/1) 1.病患須符合以下診斷條件：(112/8/1、114/2/1) (1)確定診斷為典型法布瑞氏症之患 者，且符合下列條件之一：（108/5/1、112/8/1） I. 出現肢端疼痛排汗障礙，或中風 II.蛋白尿、微量白蛋白尿(Microalbuminuria) III.不整脈(附表心電圖〔ECG〕第2項)或心室肥大 (2)確定診斷為法布瑞氏症非典型患者，且符合下列所有條件：（108/5/1、112/8/1、114/2/1) Ⅰ.經腎臟或心臟切片證實與法布瑞氏症相關。（108/5/1） Ⅱ.法布瑞氏症IVS4+919G>A基因型患者，於「法布瑞氏症心臟變異型心臟功能評估指標表」(詳罕見疾病通報審查基準表)之「心電圖」、「心臟超音波」、「心臟核磁共振檢查報告」及「實驗室檢查報告」4個部分中，每個部份需符合至少1項指標並提具該指標檢測報告，且心臟組織切片檢查(cardiac biopsy) 證實有GL3或lyso-Gb3脂質堆積者;且需檢附相關檢查及檢驗資料，以及至少半年之高血壓或糖尿病心肌病變危險因子之治療紀錄。糖尿病經過治療且HbA1c(醣化血色素)＜7者，始可接受酵素補充治療。（103/9/1、108/5/1、114/2/1）。 2.排除使用於無法接受換腎之末期腎臟疾病合併有嚴重心臟衰竭(NYHA class IV)。（112/8/1） 3.標準劑量Fabrazyme 1 mg/Kg/every 2 weeks；Replagal 0.2mg/Kg/every 2 weeks；Elfabrio 1 mg/Kg/every 2 weeks。針對副作用嚴重或症狀輕微病人，可以考慮減量治療，是否減量治療由主治醫師決定之。（108/5/1、112/8/1、114/2/1）。 4.需經事前審查核准後使用，每次申請之療程以1年為限，申請續用時需檢送酵素補充治療療效評估資料，若符合下列條件之一，則不予同意使用：（108/5/1、112/8/1、114/2/1） (1)嚴重心臟疾病(NYHA class IV)或嚴重心肌纖維化（112/8/1、114/2/1） 註：嚴重心肌纖維化定義：每2年磁振造影中，有超過15%心肌質量為釓延遲顯影(late gadolinium enhancement >15% of myocardial mass)，或4個segments以上有＞75%纖維化 (2)腎臟變異型法布瑞氏症病人合併末期腎臟疾病（108/5/1） (3)嚴重認知退化經診斷為中、重度失智症（108/5/1） (4)由於末期法布瑞氏症或其他疾病，以致預期生存壽命少於一年（108/5/1） (5)在已事先預防情況之下，仍持續發生危及生命或嚴重輸注相關不良反應者，例如:全身性過敏反應（112/8/1） (6)病人的服藥順從性不佳，超過50%未正常施打藥物（112/8/1） (7)病人整年長期疼痛控制無法改善者或嚴重腸胃道症狀無法改善者，然典型男性患者不受此限（112/8/1） (8)以下檢測心臟功能之評估項目，若有一項目相較於前一年惡化，則不予續用（114/2/1）。 I. 六分鐘步行惡化：絕對行走距離減少50公尺和相對行走距離減少大於20% II. 心臟衰竭指數惡化：相較於基期，NT-Pro BNP增加> 700 mg/L且>30% 5.治療前應與患者及家屬充分溝通告知下列事項，並請其簽名確認已被告知，留存病歷備查： (1)確定其了解治療的預期效果。 (2)患者有義務接受定期追蹤評估，如無明顯療效（如上述3所列），主治醫師在向患者及家屬清楚解釋後，應停止agalsidase alfa、agalsidase beta或pegunigalsidase alfa之治療。（108/5/1、114/2/1） (3)女性患者之角膜病變Cornea Verticillata為良性症狀。 6.每一年須重新評估一次，追蹤檢查項目如下：（102/1/1、114/2/1） (1)腎功能(eGFR)； (2)尿蛋白(尿蛋白或微尿蛋白)； (3)血漿或尿液lyso-Gb3； (4)疼痛狀態； (5)中風次數； (6)病患是否有出現新的心臟病或原心臟病是否有惡化情形(出現新的心肌梗塞、心律不整需心臟電擊整流或藥物治療、心跳過緩、房室傳導阻斷或其他心律疾病需心律調節器的植入治療，心臟衰竭需住院治療)。 (7)心肺功能狀態 (紐約心臟學會心功能分級 NYHA functional class及6分鐘走路測驗或運動心電圖測驗)。 (8)靜態心電圖、24小時Holter心電圖與心臟超音波。心臟超音波檢查時之基本項目: 左心室舒張期直徑、左心室後壁厚度、左心室前壁厚度、左心室質量與質量身高比、心房大小測量、左心室舒張功能測量(包含組織超音波)、心室後壁輻射向應變率、心中膈縱向應變率與心側壁縱向應變率、心臟瓣膜功能。超音波左心室質量與質量身高比、心室後壁輻射向應變率、心側壁縱向應變率。 (9)若初次心臟磁振造影(MRI)檢查時有心肌纖維化的病患，追蹤時應做心臟磁振造影；其他患者建議每兩年做心臟磁振造影追蹤檢查。 7.使用本類藥品需完成個案系統登錄，亦需於療程結束或停止使用該藥品後，於此系統登錄結案。逾期未登錄結案者，系統自動結案，且不予支付該個案自前次事前審查核定日後申報之藥費。(114/2/1） |
3.3.13.Agalsidase alfa及agalsidase beta (如Replagal Infusion及Fabrazyme Injection) (102/1/1、103/9/1、108/5/1、112/8/1) 1.病患須符合以下診斷條件：(112/8/1) (1)確定診斷為典型法布瑞氏症之患 者，且符合下列條件之一：（108/5/1、112/8/1） I. 出現肢端疼痛排汗障礙，或中風 II.蛋白尿、微量白蛋白尿(Microalbuminuria) III.不整脈(附表第7項)或心室肥大 (2)確定診斷為法布瑞氏症非典型患者，且符合下列條件之一：（108/5/1、112/8/1) Ⅰ.經腎臟或心臟切片證實與法布瑞氏症相關。（108/5/1） Ⅱ.法布瑞氏症IVS4+919G>A基因型患者，符合「法布瑞氏症心臟變異型心臟功能評估指標表」(附表)第1項至第10項中，至少兩項指標，且心臟組織切片檢查(cardiac biopsy) 證實有GL3或lyso-Gb3脂質堆積者（103/9/1、108/5/1）。 Ⅲ.具法布瑞氏症Cardiac Variant基因者，申請法布瑞氏症酵素補充治療時，需檢附相關檢查及檢驗資料，以及至少半年之高血壓或糖尿病心肌病變危險因子之治療紀錄。糖尿病經過治療且HbA1c(醣化血色素)＜7者，始可接受酵素補充治療。（108/5/1、112/8/1)） 2.符合migalastat hydrochloride藥品給付條件者，須先經migalastat hydrochloride治療無效或腎功能惡化 (eGFR<30mL/min/1.73m2)方可使用本類藥品。（112/8/1） 3.排除使用於無法接受換腎之末期腎臟疾病合併有嚴重心臟衰竭(NYHA class IV)。（112/8/1） 4.標準劑量Fabrazyme 1 mg/Kg/every 2 weeks；Replagal 0.2mg/Kg/every 2 weeks。針對副作用嚴重或症狀輕微病人，可以考慮減量治療，是否減量治療由主治醫師決定之。（108/5/1、112/8/1） 5.需經事前審查核准後使用，每次申請之療程以1年為限，申請續用時需檢送酵素補充治療療效評估資料，若符合下列條件之一，則不予同意使用：（112/8/1） (1)嚴重心臟疾病(NYHA class IV)或嚴重心肌纖維化（112/8/1） (2)腎臟變異型法布瑞氏症病人合併末期腎臟疾病（108/5/1） (3)嚴重認知退化經診斷為中、重度失智症（108/5/1） (4)由於末期法布瑞氏症或其他疾病，以致預期生存壽命少於一年（108/5/1） (5)在已事先預防情況之下，仍持續發生危及生命或嚴重輸注相關不良反應者，例如:全身性過敏反應（112/8/1） (6)病人的服藥順從性不佳，超過50%未正常施打藥物（112/8/1） (7)病人整年長期疼痛控制無法改善者或嚴重腸胃道症狀無法改善者，然典型男性患者不受此限（112/8/1） 6.治療前應與患者及家屬充分溝通告知下列事項，並請其簽名確認已被告知，留存病歷備查： (1)確定其了解治療的預期效果。 (2)患者有義務接受定期追蹤評估，如無明顯療效（如上述3所列），主治醫師在向患者及家屬清楚解釋後，應停止agalsidase alfa或agalsidase beta之治療。（108/5/1） (3)女性患者之角膜病變Cornea Verticillata為良性症狀。 7.每一年須重新評估一次，追蹤檢查項目如下： (1)腎功能(EGFR)； (2)尿蛋白(尿蛋白或微尿蛋白)； (3)血漿或尿液GL3； (4)血漿或尿液lyso-Gb3； (5)疼痛狀態； (6)中風次數； (7)病患是否有出現新的心臟病或原心臟病是否有惡化情形(出現新的心肌梗塞、心律不整需心臟電擊整流或藥物治療、心跳過緩、房室傳導阻斷或其他心律疾病需心律調節器的植入治療，心臟衰竭需住院治療)。 (8)心肺功能狀態 (紐約心臟學會心功能分級 NYHA functional class及6分鐘走路測驗或運動心電圖測驗)。 (9)靜態心電圖、24小時Holter心電圖與心臟超音波。心臟超音波檢查時之基本項目: 左心室舒張期直徑、左心室後壁厚度、左心室前壁厚度、左心室質量與質量身高比、心房大小測量、左心室舒張功能測量(包含組織超音波)、心室後壁輻射向應變率、心中膈縱向應變率與心側壁縱向應變率、心臟瓣膜功能。超音波左心室質量與質量身高比、心室後壁輻射向應變率、心側壁縱向應變率。 (10)若初次心臟磁振造影(MRI)檢查時有心肌纖維化的病患，追蹤時應做心臟磁振造影；其他患者建議每兩年做心臟磁振造影追蹤檢查。 |
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3.3.28.Migalastat hydrochloride (如Galafold)：(112/8/1、114/2/1) 1.本品不適用於治療法布瑞氏症IVS4+919G>A(c.639+919G>A)基因型患者。 2.病患須符合16歲以上，確定診斷為法布瑞氏症之患者且體外試驗確定為可符合性基因突變 (amenable mutation)【請參照https://www.galafoldamenabilitytable.com.tw/】 3.病患須符合以下診斷條件： (1)確定診斷為法布瑞氏症典型患者，須符合下列條件之一： Ⅰ.出現肢端疼痛排汗障礙，或中風 Ⅱ.蛋白尿、微量白蛋白尿 (Microalbuminuria) Ⅲ.不整脈(附表心電圖〔ECG〕第2項)或心室肥大 (2)確定診斷為法布瑞氏症非典型患者，須符合下列條件之一： Ⅰ.經腎臟切片證實與法布瑞氏症相關之法布瑞氏症腎臟型患者，需檢附蛋白尿、微量白蛋白尿 (Microalbuminuria)相關資料。 Ⅱ.法布瑞氏症IVS4+919G>A基因型以外之心臟型患者，於「法布瑞氏症心臟變異型心臟功能評估指標表」(詳罕見疾病通報審查基準表)之「心電圖」、「心臟超音波」、「心臟核磁共振檢查報告」及「實驗室檢查報告」4個部分中，每個部份需符合至少1項指標並提具該指標檢測報告，且心臟組織切片檢查(cardiac biopsy) 證實有GL3或lyso-Gb3脂質堆積者;且需檢附相關檢查及檢驗資料，以及至少半年之高血壓或糖尿病心肌病變危險因子之治療紀錄。糖尿病經過治療且HbA1c(醣化血色素)＜7者，始可接受酵素補充治療。（103/9/1、108/5/1、114/2/1）。 4.排除使用於無法接受換腎之末期腎臟疾病合併有嚴重心臟衰竭(NYHA class IV) 5.使用劑量：每間隔1日1次，每次服用1粒。 6.本藥品不能與pegunigalsidase alfa、agalsidase alfa或 agalsidase beta合併使用。 7.需經事前審查核准後使用，每次申請之療程以1年為限，申請續用時需檢送療效評估資料，若符合下列條件之一，則不予同意使用： (1)嚴重心臟疾病(NYHA class IV)或嚴重心肌纖維化（112/8/1、114/2/1） 註：嚴重心肌纖維化定義：每2年磁振造影中，有超過15%心肌質量為釓延遲顯影(late gadolinium enhancement >15% of myocardial mass)，或4個segments以上有＞75%纖維化 (2)腎臟變異型法布瑞氏症病人合併末期腎臟疾病 (3)腎功能惡化 (eGFR<30mL/min/1.73m2) (4)嚴重認知退化經診斷為中、重度失智症 (5)由於末期法布瑞氏症或其他疾病，以致預期生存壽命少於一年 (6)在已事先預防情況之下，仍持續發生危及生命或嚴重不良反應者，例如:全身性過敏反應 (7)病人的服藥順從性不佳，超過50%未正常服用藥物。 (8)病患整年長期疼痛控制無法改善者或嚴重腸胃道症狀無法改善者，然典型男性患者不受此限。 (9)以下檢測心臟功能之評估項目，若有一項目相較於前一年惡化，則不予續用（114/2/1）。 I. 六分鐘步行惡化：絕對行走距離減少50公尺和相對行走距離減少大於20% II. 心臟衰竭指數惡化：相較於基期，NT-Pro BNP增加> 700 mg/L且>30% 8.治療前應與患者及家屬充分溝通告知下列事項，並請其簽名確認已被告知，留存病歷備查： (1)確定其了解治療的預期效果。 (2)患者有義務接受定期追蹤評估，如無明顯療效（如上述7所列），主治醫師在向患者及家屬清楚解釋後，應停止治療。 (3)女性患者之角膜病變Cornea Verticillata為良性症狀。 9.每一年須重新評估一次，追蹤檢查項目如下：（114/2/1） (1)腎功能(eGFR)； (2)尿蛋白(尿蛋白或微尿蛋白)； (3)血漿或尿液lyso-Gb3； (4)疼痛狀態； (5)中風次數； (6)病患是否有出現新的心臟病或原心臟病是否有惡化情形(出現新的心肌梗塞、心律不整需心臟電擊整流或藥物治療、心跳過緩、房室傳導阻斷或其他心律疾病需心律調節器的植入治療，心臟衰竭需住院治療)。 (7)心肺功能狀態 (紐約心臟學會心功能分級 NYHA functional class及6分鐘走路測驗或運動心電圖測驗)。 (8)靜態心電圖、24小時Holter心電圖與心臟超音波。心臟超音波檢查時之基本項目: 左心室舒張期直徑、左心室後壁厚度、左心室前壁厚度、左心室質量與質量身高比、心房大小測量、左心室舒張功能測量(包含組織超音波)、心室後壁輻射向應變率、心中膈縱向應變率與心側壁縱向應變率、心臟瓣膜功能。超音波左心室質量與質量身高比、心室後壁輻射向應變率、心側壁縱向應變率。 (9)若初次心臟磁振造影(MRI)檢查時有心肌纖維化的病患，追蹤時應做心臟磁振造影；其他患者建議每兩年做心臟磁振造影追蹤檢查。 10.使用本類藥品需完成個案系統登錄，亦需於療程結束或停止使用該藥品後，於此系統登錄結案。逾期未登錄結案者，系統自動結案，且不予支付該個案自前次事前審查核定日後申報之藥費。(114/2/1） |
3.3.28.Migalastat hydrochloride (如Galafold)：(112/8/1) 1.本品不適用於治療法布瑞氏症IVS4+919G>A(c.639+919G>A)基因型患者。 2.病患須符合16歲以上，確定診斷為法布瑞氏症之患者且體外試驗確定為可符合性基因突變 (amenable mutation)【請參照https://www.galafoldamenabilitytable.com.tw/】 3.病患須符合以下診斷條件： (1)確定診斷為法布瑞氏症典型患者，須符合下列條件之一： Ⅰ.出現肢端疼痛排汗障礙，或中風 Ⅱ.蛋白尿、微量白蛋白尿 (Microalbuminuria) Ⅲ.不整脈(附表第7項)或心室肥大 (2)確定診斷為法布瑞氏症非典型患者，須符合下列條件之一： Ⅰ.經腎臟切片證實與法布瑞氏症相關之法布瑞氏症腎臟型患者，需檢附蛋白尿、微量白蛋白尿 (Microalbuminuria)相關資料。 Ⅱ.經心臟切片證實與法布瑞氏症相關之法布瑞氏症心臟型患者，符合「法布瑞氏症心臟變異型心臟功能評估指標表」(附表)第1項至第10項中，至少兩項指標，且心臟組織切片檢查(cardiac biopsy) 證實有GL3或lyso-Gb3脂質堆積者。 Ⅲ.具法布瑞氏症Cardiac Variant基因者，申請法布瑞氏症治療時，需檢附相關檢查及檢驗資料，以及至少半年之高血壓或糖尿病心肌病變危險因子之治療紀錄。糖尿病經過治療且HbA1c(醣化血色素)＜7者，始可接受治療。 4.排除使用於無法接受換腎之末期腎臟疾病合併有嚴重心臟衰竭(NYHA class IV) 5.使用劑量：每間隔1日1次，每次服用1粒。 6.本藥品不能與agalsidase alfa或 agalsidase beta合併使用。 7.需經事前審查核准後使用，每次申請之療程以1年為限，申請續用時需檢送療效評估資料，若符合下列條件之一，則不予同意使用： (1)嚴重心臟疾病(NYHA class IV)或嚴重心肌纖維化 (2)腎臟變異型法布瑞氏症病人合併末期腎臟疾病 (3)腎功能惡化 (eGFR<30mL/min/1.73m2) (4)嚴重認知退化經診斷為中、重度失智症 (5)由於末期法布瑞氏症或其他疾病，以致預期生存壽命少於一年 (6)在已事先預防情況之下，仍持續發生危及生命或嚴重不良反應者，例如:全身性過敏反應 (7)病人的服藥順從性不佳，超過50%未正常服用藥物。 (8)病患整年長期疼痛控制無法改善者或嚴重腸胃道症狀無法改善者，然典型男性患者不受此限。 8.治療前應與患者及家屬充分溝通告知下列事項，並請其簽名確認已被告知，留存病歷備查： (1)確定其了解治療的預期效果。 (2)患者有義務接受定期追蹤評估，如無明顯療效（如上述7所列），主治醫師在向患者及家屬清楚解釋後，應停止治療。 (3)女性患者之角膜病變Cornea Verticillata為良性症狀。 9.每一年須重新評估一次，追蹤檢查項目如下： (1)腎功能(eGFR)； (2)尿蛋白(尿蛋白或微尿蛋白)； (3)血漿或尿液GL3； (4)血漿或尿液lyso-Gb3； (5)疼痛狀態； (6)中風次數； (7)病患是否有出現新的心臟病或原心臟病是否有惡化情形(出現新的心肌梗塞、心律不整需心臟電擊整流或藥物治療、心跳過緩、房室傳導阻斷或其他心律疾病需心律調節器的植入治療，心臟衰竭需住院治療)。 (8)心肺功能狀態 (紐約心臟學會心功能分級 NYHA functional class及6分鐘走路測驗或運動心電圖測驗)。 (9)靜態心電圖、24小時Holter心電圖與心臟超音波。心臟超音波檢查時之基本項目: 左心室舒張期直徑、左心室後壁厚度、左心室前壁厚度、左心室質量與質量身高比、心房大小測量、左心室舒張功能測量(包含組織超音波)、心室後壁輻射向應變率、心中膈縱向應變率與心側壁縱向應變率、心臟瓣膜功能。超音波左心室質量與質量身高比、心室後壁輻射向應變率、心側壁縱向應變率。 (10)若初次心臟磁振造影(MRI)檢查時有心肌纖維化的病患，追蹤時應做心臟磁振造影；其他患者建議每兩年做心臟磁振造影追蹤檢查。 |