台灣內科醫學會

健保署公告：暫予支付含ravulizumab成分藥品Ultomiris concentrate for solution for infusion 100mg/mL 3mL及11mL共2品項，及異動含eculizumab成分藥品Soliris 300mg concentrate for solution for infusion之健保支付價格，暨修訂其藥品給付規定，自114年2月1日生效。

發佈時間：114/02/01

第8節免疫製劑 Immunologic agents

修訂後給付規定	原給付規定
8.2.10. Eculizumab（如Soliris）、ravulizumab (如Ultomiris)（101/4/1、102/10/1、108/6/1、108/9/1、114/2/1） 1.用於經衛生福利部國民健康署認定之陣發性夜間血紅素尿症患者：(108/6/1、114/2/1) (1) 陣發性夜間血紅素尿症患者且PNH granulocyte clone size經兩種抗體確認大於50%，並符合下列條件之一者使用： Ⅰ. 有溶血性貧血，血紅素濃度至少有兩次檢測數值低於7g/dL或有心肺功能不全症狀（New York Heart Association Class III或IV）且血紅素濃度低於9g/dL，並須長期大量輸血（3個月內至少輸血6個單位以上）。須排除其他原因引起之貧血，包括缺鐵性貧血或出血等。 Ⅱ.有發生危及生命之虞之血栓並導致明顯器官功能受損者，但須排除其他已知原因引起之血栓。 ⅰ.任何位置之動脈血栓。 ⅱ.重要部位之靜脈性血栓，包括腦部靜脈、靜脈竇、上下腔靜脈、近端深部靜脈、肝靜脈或肝門靜脈血栓等。 ⅲ.發生因血管內溶血導致的進行性腎功能衰竭（serum creatinine大於2.0 mg/dL），且無法以其他原因解釋者。 (2)排除有高危險之骨髓化生不良症候群（RAEB-1或RAEB-2）的病患。 (3)新個案需經專家小組特殊專案審查核准後使用，每次申請期限為6個月。 (4)每6個月須重新評估治療結果。若符合下列條件之一，則不予同意使用。 Ⅰ.接受治療的患者用藥後病情沒有改善者（LDH超過正常值上限的1.5倍或最近3個月內輸血多於2個單位） Ⅱ.PNH granulocyte clone size ≦50%。 Ⅲ.發生嚴重再生不良性貧血者，其檢查結果符合下列兩項或兩項以上者：（102/10/1、114/2/1） ⅰ.中性白血球數目(neutrophil count) <0.5x10⁹/L。 ⅱ.血小板數目( platelet count) <20x10⁹/L。 ⅲ.網狀細胞(reticulocytes) <25x10⁹/L。 ⅳ.骨髓內造血細胞密度 <30%。 ◎附表三十之一：全民健康保險使用陣發性夜間血紅素尿症治療藥品eculizumab、ravulizumab特殊專案審查申請表 ◎附表三十之二：陣發性夜間血紅素尿症患者特殊專案審查申請Soliris (eculizumab)、Ultomiris (ravulizumab)用藥檢附資料查檢表 2. 用於經衛生福利部國民健康署認定之非典型性尿毒溶血症候群(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS)病人：(108/6/1、108/9/1)(略) 3.另於114/2/1前已使用eculizumab之病人，符合續用申請條件者，得轉換至ravulizumab，惟使用ravulizumab無效後，不得再申請eculizumab。(114/2/1)	8.2.10. Eculizumab（如Soliris）（101/4/1、102/10/1、108/6/1、108/9/1） 1. 用於陣發性夜間血紅素尿症患者：(108/6/1) (1) 陣發性夜間血紅素尿症患者且PNH granulocyte clone size經兩種抗體確認大於50%，並符合下列條件之一者使用： Ⅰ. 有溶血性貧血，血紅素濃度至少有兩次檢測數值低於7g/dL或有心肺功能不全症狀（New York Heart Association Class III或IV）且血紅素濃度低於9g/dL，並須長期大量輸血（3個月內至少輸血6個單位以上）。須排除其他原因引起之貧血，包括缺鐵性貧血或出血等。 Ⅱ.有發生危及生命之虞之血栓並導致明顯器官功能受損者，但須排除其他已知原因引起之血栓。 ⅰ.任何位置之動脈血栓。 ⅱ.重要部位之靜脈性血栓，包括腦部靜脈、靜脈竇、上下腔靜脈、近端深部靜脈、肝靜脈或肝門靜脈血栓等。 ⅲ.發生因血管內溶血導致的進行性腎功能衰竭（serum creatinine大於2.0 mg/dL），且無法以其他原因解釋者。 (2)排除有高危險之骨髓化生不良症候群（RAEB-1或RAEB-2）的病患。 (3)新個案需經專家小組特殊專案審查核准後使用，每次申請期限為6個月。 (4)每6個月須重新評估治療結果。若符合下列條件之一，則不予同意使用。 Ⅰ.接受治療的患者用藥後病情沒有改善者（LDH超過正常值上限的1.5倍或最近3個月內輸血多於2個單位） Ⅱ.PNH granulocyte clone size ≦50%。 Ⅲ.發生嚴重再生不良性貧血者（102/10/1） ◎附表三十之一：全民健康保險使用陣發性夜間血紅素尿症治療藥品eculizumab特殊專案審查申請表 ◎附表三十之二：陣發性夜間血紅素尿症患者特殊專案審查申請Soliris (eculizumab)用藥檢附資料查檢表 2. 用於非典型性尿毒溶血症候群(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS)病人：(108/6/1、108/9/1)(略)

修訂後給付規定

原給付規定

8.2.10. Eculizumab（如Soliris）、ravulizumab (如Ultomiris)（101/4/1、102/10/1、108/6/1、108/9/1、114/2/1）
1.用於經衛生福利部國民健康署認定之陣發性夜間血紅素尿症患者：(108/6/1、114/2/1)
(1) 陣發性夜間血紅素尿症患者且PNH granulocyte clone size經兩種抗體確認大於50%，並符合下列條件之一者使用：
Ⅰ. 有溶血性貧血，血紅素濃度至少有兩次檢測數值低於7g/dL或有心肺功能不全症狀（New York Heart Association Class III或IV）且血紅素濃度低於9g/dL，並須長期大量輸血（3個月內至少輸血6個單位以上）。須排除其他原因引起之貧血，包括缺鐵性貧血或出血等。
Ⅱ.有發生危及生命之虞之血栓並導致明顯器官功能受損者，但須排除其他已知原因引起之血栓。
ⅰ.任何位置之動脈血栓。
ⅱ.重要部位之靜脈性血栓，包括腦部靜脈、靜脈竇、上下腔靜脈、近端深部靜脈、肝靜脈或肝門靜脈血栓等。
ⅲ.發生因血管內溶血導致的進行性腎功能衰竭（serum creatinine大於2.0 mg/dL），且無法以其他原因解釋者。
(2)排除有高危險之骨髓化生不良症候群（RAEB-1或RAEB-2）的病患。
(3)新個案需經專家小組特殊專案審查核准後使用，每次申請期限為6個月。
(4)每6個月須重新評估治療結果。若符合下列條件之一，則不予同意使用。
Ⅰ.接受治療的患者用藥後病情沒有改善者（LDH超過正常值上限的1.5倍或最近3個月內輸血多於2個單位）
Ⅱ.PNH granulocyte clone size ≦50%。
Ⅲ.發生嚴重再生不良性貧血者，其檢查結果符合下列兩項或兩項以上者：（102/10/1、114/2/1）
ⅰ.中性白血球數目(neutrophil count) <0.5x10⁹/L。
ⅱ.血小板數目( platelet count) <20x10⁹/L。
ⅲ.網狀細胞(reticulocytes) <25x10⁹/L。
ⅳ.骨髓內造血細胞密度 <30%。
◎附表三十之一：全民健康保險使用陣發性夜間血紅素尿症治療藥品eculizumab、ravulizumab特殊專案審查申請表
◎附表三十之二：陣發性夜間血紅素尿症患者特殊專案審查申請Soliris (eculizumab)、Ultomiris (ravulizumab)用藥檢附資料查檢表
2. 用於經衛生福利部國民健康署認定之非典型性尿毒溶血症候群(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS)病人：(108/6/1、108/9/1)(略)
3.另於114/2/1前已使用eculizumab之病人，符合續用申請條件者，得轉換至ravulizumab，惟使用ravulizumab無效後，不得再申請eculizumab。(114/2/1)

8.2.10. Eculizumab（如Soliris）（101/4/1、102/10/1、108/6/1、108/9/1）

1.      用於陣發性夜間血紅素尿症患者：(108/6/1)

(1)   陣發性夜間血紅素尿症患者且PNH granulocyte clone size經兩種抗體確認大於50%，並符合下列條件之一者使用：
Ⅰ.     有溶血性貧血，血紅素濃度至少有兩次檢測數值低於7g/dL或有心肺功能不全症狀（New York Heart Association Class III或IV）且血紅素濃度低於9g/dL，並須長期大量輸血（3個月內至少輸血6個單位以上）。須排除其他原因引起之貧血，包括缺鐵性貧血或出血等。
Ⅱ.有發生危及生命之虞之血栓並導致明顯器官功能受損者，但須排除其他已知原因引起之血栓。
ⅰ.任何位置之動脈血栓。
ⅱ.重要部位之靜脈性血栓，包括腦部靜脈、靜脈竇、上下腔靜脈、近端深部靜脈、肝靜脈或肝門靜脈血栓等。
ⅲ.發生因血管內溶血導致的進行性腎功能衰竭（serum creatinine大於2.0 mg/dL），且無法以其他原因解釋者。
(2)排除有高危險之骨髓化生不良症候群（RAEB-1或RAEB-2）的病患。
(3)新個案需經專家小組特殊專案審查核准後使用，每次申請期限為6個月。
(4)每6個月須重新評估治療結果。若符合下列條件之一，則不予同意使用。
Ⅰ.接受治療的患者用藥後病情沒有改善者（LDH超過正常值上限的1.5倍或最近3個月內輸血多於2個單位）
Ⅱ.PNH granulocyte clone size ≦50%。
Ⅲ.發生嚴重再生不良性貧血者（102/10/1）

◎附表三十之一：全民健康保險使用陣發性夜間血紅素尿症治療藥品eculizumab特殊專案審查申請表
◎附表三十之二：陣發性夜間血紅素尿症患者特殊專案審查申請Soliris (eculizumab)用藥檢附資料查檢表

2. 用於非典型性尿毒溶血症候群(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS)病人：(108/6/1、108/9/1)(略)

備註：劃線部分為新修訂規定。